Лечение заболеваний с помощью генной терапии
Многие специалисты сегодня сходятся во мнении, что лечение заболеваний с помощью генной терапии – это не только научный прорыв в медицине конца двадцатого века, но и основное направление фармакотерапии века двадцать первого. На сегодняшний день во всем мире существует около четырехсот проектов, которые имеют своей целью лечение генами. Возможен ли такой подход или это всего лишь фантастика?
Впервые метод генной терапии был применен в Соединенных Штатах в 1990 году, когда пациентом стал четырехлетний мальчик. С тех пор лечение генами продолжает свое развитие, ко многим пациентам был применен данный подход, тем не менее, генная терапия сегодня стоит лишь на начальном этапе и потребуется потратить еще многие годы, чтобы его усовершенствовать. Неудачным примером послужила смерть одного из пациентов в США, которому была проведена генная терапия заболевания печени, после чего многие согласились с тем, что метод требует еще долгой и тщательной доработки.
На пути большинства научных открытий всегда стояли и будут стоять неудачные примеры, что, однако, не отрицает того что само открытие не имеет право на существование. В особенности это касается нелегкого дела излечения людей от серьезнейших смертельно опасных заболеваний. Лечение генами, в общих чертах, представляет собой ряд терапевтических методов, в основе которых лежит перенос в организм пациента генетического материала. В теории считается, что метод генной терапии можно применять для огромного разнообразия человеческих заболеваний. Например, для многих он является надеждой в лечении инфекционных, онкологических, неврологических болезней, но этот список можно продолжать и дальше. Одним из основных условий при этом является полное знание того, какие именно гены наиболее важны для лечения конкретного заболевания. Лечение моногенных заболеваний с помощью генной терапии может быть запланировано, основываясь на знании о том, функции какого именно гена следует исправить, при этом даже не становится необходимостью знать патогенез заболевания.
Лечение иммунодефицита, к примеру, предполагает пересадку костного мозга от донора. По некоторым исследованиям, которые были проведены в той же Америке, генная терапия 16 детям в 14 случаях показала высокий результат, и иммунная система восстановилась. Считается, что лечение заболеваний (конкретно иммунодефицита) с помощью генной терапии вполне надежно и показано в тех случаях, когда для трансплантации не удается найти донора.
На сегодняшний день активно исследуется возможное лечение таких заболеваний с помощью генной терапии, как разнообразные иммунные нарушения, многие виды лейкемии, талассемии, адренолейкодистрофии и др. Причем, за последние годы прорыв в данной области, просто стремителен и он очевиден всем специалистам. Разумеется, не обходится без трудностей обусловленных неправильным выбором нужных генов, а также лечебного воздействия на них. Иногда неудачи связаны с неправильным подбором нужной системы переноса в клетки требуемых генов.
Неумолимо растет количество детей, рожденных с серьезными генетическими дефектами. Наследственное отклонение зачастую может привести к умственным, физическим нарушениям, иногда к смерти. Трудность заключается в том, что большая часть известных наследственных заболеваний не имеет своего эффективного лечения, поскольку таковое еще не было найдено. Однако то, что совсем недавно многим казалось фантастикой, сегодня воплощается в жизнь: от наследственных заболеваний спасает введение пациенту в организм здоровой копии участка ДНК.
Лечение заболеваний, проводящиеся с помощью генной терапии, имеет несколько методов и подходов. Гены вводятся как в яйцеклетки или сперматозоиды, клетки уже эмбриона на начальной стадии его развития, а также в соматические клетки. Однако в некоторых случаях возникает вопрос об этической стороне дела, имеет ли право человек вмешиваться в собственную эволюцию. Возможно, внесение изменений в генофонд принесет больше вреда впоследствии, нежели пользы сейчас? Дискуссии на эту тему продолжаются до сих пор и, видимо, не утихнут еще долго.
Выходом из положения считают применение правильного подхода. Например, больному можно вводить копию гена, замещающую функции дефектного, но сохраненного гена – это называется заместительной терапией.
Исправляющая или корректирующая терапия вообще могла бы стать наиболее идеальным методом, при котором нормальная копия гена реально замещает дефектный ген. Правда, данный метод на сегодняшний день имеет весьма низкую эффективность, поэтому требуется проведение дальнейших научных исследований в этом направлении.
Несмотря на то, что на начальном этапе, когда лечение генами было еще только теорией, генная терапия имела своей целью избавление от наследственных заболеваний, тем не менее, впоследствии специалистами были проведены несколько операций по лечению и других недугов, например рака. При онкологических заболеваниях гену наносится повреждение не сразу, а через некоторое время. В богатых странах, которые технически хорошо оснащены и применяют новейшие методы исследований, лечение генами входит во все более частое использование. Тем не менее, не все проведенные операции можно назвать успешными, а значит, генная терапия остается методом лечения болезней будущего, хотелось бы надеяться, что не далекого.
К сожалению, в нашей стране генная терапия находится далеко не в самой прогрессивной стадии своего развития, мы далеко отстали в этом плане от продвинутых стран Европы, Америки. Во многом это стало следствием того, что генетике в прошлые годы не уделялось должного внимания. В то время как в западных странах данная наука изучалась и развивалась, в Советском Союзе к ней отнеслись пренебрежительно, в связи с чем сейчас необходимо наверстывать упущенное.